Aucun enfant français n’est concerné par les effets indésirables graves du Zolgensma, selon l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM), qui s’exprime auprès de franceinfo. Le laboratoire Novartis, qui fabrique ce médicament, a de son côté rapporté neuf cas de tumeurs parmi les patients traités dans le monde.
Le Zolgensma est un médicament de thérapie génique conçu grâce aux recherches de l’AFM Téléthon, financées par les dons. Il a été développé et commercialisé par le laboratoire Novartis depuis son autorisation de mise sur le marché aux États-Unis en 2019. Déjà prescrit à plus de 6 000 enfants dans le monde, il est décrit par ce laboratoire comme un « miracle ». Les enfants atteints d’une amyotrophie spinale (SMA) montrent des signes de guérison après une seule injection, un constat qu’il faut accueillir avec prudence, puisque le recul ne dépasse que de quelques années.
Neuf cas de tumeurs recensés dans le monde
L’amyotrophie spinale est une maladie qui empêche les muscles de fonctionner et qui peut provoquer la mort dans les cas les plus graves. Elle est dépistée dès la naissance en France depuis le 1er septembre 2025. À ce jour, 229 nouveau-nés traités au Zolgensma vivent désormais normalement, sans symptômes de la maladie.
Le risque de développer un cancer fait partie des effets secondaires graves déjà connus de ce médicament, indique l’ANSM. Le 6 novembre, Novartis a précisé qu’en sept ans, neuf cas de tumeurs avaient été recensés parmi les plus de 6 000 enfants traités, sans toutefois préciser le type de cancer. Selon les informations de franceinfo, il s’agirait de cancers au niveau du système nerveux et des reins.
Une surveillance renforcée du médicament
L’ANSM indique qu’aucun enfant français n’est concerné par ces effets indésirables graves à ce stade. L’Agence européenne du médicament lance par ailleurs une nouvelle évaluation du Zolgensma. Cette évaluation doit permettre « de caractériser ce risque et notamment les types de tumeurs concernés, les délais de survenue ainsi que les éventuels facteurs favorisants et implications en matière de surveillance à long terme ». L’ANSM « participe à cette évaluation ».
Selon les autorités sanitaires françaises et américaines, ainsi que l’AFM Téléthon, le bénéfice du Zolgensma reste plus important que le risque de développer des effets indésirables graves. « Aucune modification de la prise en charge ou du suivi des patients n’est recommandée », selon l’ANSM, qui « maintient une surveillance renforcée du médicament ».
